2026年时寒冰微课堂：陆月·上旬篇（完全版下）基因医疗时代

CRSP公司的体内产品就包括CTX310，这是一种靶向血管生成素相关蛋白三代药物。根据公司第一阶段临床试验结果，这种药物具有安全持久的降低甘油三酯和低密度脂蛋白的潜力，最关键的就是只需要静脉注射一次就行。除了传统的christher cash9CRSP公司正在开发自主的SS编辑系统，这个编辑系统可以说是该公司很重要的工具箱拓展，目的就是为了实现精准的体内编辑。而用于治疗ALPHA1抗胰蛋白酶缺乏症的CTX460则是首个采用公司创新型cinex基因编辑平台的在研候选药物。此前公司就预计在今年年中启动CTX460的临床试验。
如果之后公司体内编辑项目也能有更进一步的突破，其估值上线还会更高。接下来我们看看Adidas Madison美股代码eit。目前相当一部分chrsher疗法都是基于CASH9的，但这个公司最大的技术特点并不是在CASH9上，它的优势在于同时拥有包括CARS9CARS12A，也被称作CPF1以及工程化S卡S12A。其中CARS12A相比于CARS9使用的引导RNA比CARS9更短。
这块可以简单理解成导航到特定DNA靶点的系统，结构更简单，也变得更轻便了，并且能够覆盖KS9无法有效触及的一部分基因位点，说白了就是能够编辑的DNA位置更多了，极大的拓展了Christopher基因编辑技术在基因组药物生产中的应用范围。
再说说这个工程化。阿斯卡斯12A被用作公司自主开发的slik基因编辑技术。这种优化的细胞疗法药物开发方法，能够高效的将多种转基因基因敲入诱导多能干细胞、T细胞和自然杀伤细胞，同时确保转基因的稳定表达。
和刚才说的CRSP不同，E主要聚焦在体内编辑上。2024年底的时候，公司进行了大规模战略转型，几乎把全部重心都放在了体内编辑上，比方说EDIT401。
这是一种一次性基因疗法，可以显著降低低密度脂蛋白胆固醇水平。在此前的临床研究当中，该疗法具有显著的疗效，平均可使低密度脂蛋白胆固醇降低约90%，而标准疗法仅能平均降低40%~60%。根据公司此前的规划，预计将在今年晚些时候启动ED401在杂合家族性高胆固醇血症患者中的首次人体试验。
并且这个计划并不是嘴上说说那么简单，毕竟对于这种基因编辑公司来说，现金储备也决定了他的项目能否继续推进。截止去年年底，公司现金及现金等价务为1.466亿美元，公司管理层预计当前现金流足以支持公司营2027年第三季度。但需要注意的是，从商业化角度来说，它和刚才的C相比明显是落后的，所以后续就要看他技术能否尽快商业化落地。
还有一家公司也值得关注，英奇利亚疗法公司，美股代码nt LA, 它也算得上是全球领先的体内christper基因编辑公司之一，其最重要的行业地位来自于nt la2001。
这是首个基于crirsher cars9全身给药，也就是静脉注射的候选疗法，主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。简单来说，这种遗传病是由于基因突变导致肝脏产生结构异常的转甲状腺素蛋白，这些受损的蛋白质在体内积聚形成淀粉样蛋白，导致包括心脏、神经和消化系统在内的多种组织出现严重并发症。
Nt la2001采用的是基于非病毒质纳米科的递送平台，这个平台最大的优势在于理论上可以重复给药，这其实也有些颠覆传统认知。此前大家都会觉得chrsher基因编辑是一次性治疗，不用打第二针，因为这里面牵扯到如果第一次药之后人体已经形成抗体，就抗体第二次给药之后抗体会直接中和，结果就是第二次给的药物根本没起到作用。
英吉利亚疗法公司就做了一个很反直觉的事情，在nt la2001临床试验里，让已经接受过低剂量治疗的患者再打一针，剂量更高的结果显示，再次给药之后，血型转甲状腺素蛋白中位素降低了90%。这就说明基因编辑治疗不仅能重复给药，而且效果还会更好。
这也就意味着，基因编辑不再是一锤子买卖了，更像是可以重复使用的电焊枪，可以第一次焊接，不牢固的话可以补焊，实现分阶段调整。
对于基因编辑行业来说，这个意义还是相当重大的。一次给药，终身受益当然是最好，但对于一些可能第一次给药之后，基因编辑不能完全达到永久性的疾病，这个时候重复给药能力就会显得尤为重要了。